Người đàn ông tiểu đường với tế bào chỉnh sửa gen tự sản xuất insulin, không cần thuốc cấy ghép

: Một nghiên cứu thực nghiệm đã chứng minh cách bệnh nhân tiểu đường loại 1 có thể tự sản xuất insulin mà không cần sử dụng thuốc chống thải ghép, thông qua việc sử dụng tế bào tụy được chỉnh sửa gen. Các tế bào islet hiến tặng, được chỉnh sửa bằng công nghệ CRISPR để tránh phản ứng miễn dịch, đã giúp một người đàn ông 42 tuổi sản xuất insulin sau bốn tháng điều trị. Phương pháp này bao gồm ba chỉnh sửa cụ thể trong tế bào nhằm giảm khả năng bị hệ miễn dịch tấn công, giúp cơ thể người nhận chấp nhận tế bào mới mà không cần thuốc ức chế miễn dịch. Nghiên cứu hứa hẹn mở ra hướng đi mới trong việc chữa khỏi bệnh tiểu đường loại 1, dù hiện tại còn cần nhiều nghiên cứu tiếp theo để xác định tính bền vững của các tế bào chỉnh sửa gen dài hạn.

Trong một nghiên cứu chứng minh khái niệm được công bố trên The New England Journal of Medicine ngày 8 tháng 8 năm 2025, một người đàn ông 42 tuổi mắc tiểu đường type 1 lâu năm đã được cấy ghép các tế bào đảo tụy sản xuất insulin được chỉnh sửa gen bằng CRISPR. Những tế bào “giảm khả năng bị miễn dịch tấn công” này được thiết kế để xóa bỏ kháng nguyên HLA lớp I và II, đồng thời tăng biểu hiện CD47, giúp chúng tránh bị hệ miễn dịch phát hiện và loại bỏ nhu cầu sử dụng thuốc ức chế miễn dịch suốt đời vốn thường cần sau các ca ghép như vậy.

Bắt đầu từ tháng 12 năm 2024, bệnh nhân đã trải qua mười bảy mũi tiêm chứa tế bào đã chỉnh sửa vào cánh tay. Sau 12 tuần, chụp MRI xác nhận các tế bào được ghép vẫn tồn tại, và xét nghiệm máu phát hiện C-peptide, cho thấy chúng đang sản xuất insulin. Sau sáu tháng, các tế bào vẫn hoạt động và phản ứng với bài kiểm tra dung nạp bữa ăn hỗn hợp mà không gây ra hiện tượng đào thải miễn dịch.

Dù kết quả đầy hứa hẹn, bệnh nhân vẫn cần tiêm insulin bên ngoài vì liều tế bào cấy ghép chỉ đạt khoảng 7% so với lượng cần thiết để hoàn toàn không phụ thuộc insulin. Thử nghiệm này được thiết kế nhằm đánh giá độ an toàn và khả thi, chứ chưa hướng tới việc chữa khỏi hoàn toàn.

Các chuyên gia nhận định đây là một bước tiến sớm nhưng quan trọng hướng tới việc chữa trị chức năng cho tiểu đường type 1, đồng thời nhấn mạnh cần thêm nghiên cứu để xác nhận độ an toàn lâu dài, hiệu quả, khả năng mở rộng và chi phí hợp lý. Họ cũng cho rằng liệu pháp tế bào gốc chỉnh sửa gen trong tương lai có thể giúp giải quyết tình trạng thiếu nguồn hiến tặng.

Đây là trường hợp đầu tiên ở người mà tế bào đảo tụy từ người hiến, đã được chỉnh sửa gen, sản xuất insulin mà không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch, đánh dấu một cột mốc trong y học tái tạo và đưa lĩnh vực này tiến gần hơn tới các phương pháp điều trị lâu dài khả thi cho tiểu đường type 1.

Nguồn: The New England Journal of Medicine, Medscape Medical News, Gizmodo, Uppsala University